藥華醫藥:公告本公司策略夥伴AOP公司將於ASH 2017發表新藥P1101 用於治療真性紅血球增生症(PV)之CONTI-PV臨床結果之摘要(Abstract)

第二條第51款

1.事實發生日:106/11/01

2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司

3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司

4.相互持股比例:不適用

5.發生緣由:

(1) ASH (American Society of Hematology，美國血液病醫學年會）網站在

美國時間2017年11月1日發佈本公司策略夥伴奧地利維也納AOP公司有關第

III期臨床試驗PROUD-PV後再繼續臨床試驗 （CONTI-PV） 治療一年

（含PROUD-PV總共二年）結果之摘要（Abstract）說明。ASH大會排訂AOP

公司於美國時間2017年12月10日7:45AM 在美國亞特蘭大舉行的年會做口頭

報告。

(2) 在PROUD-PV 臨床試驗中有 106位完成 P1101 12個月的療程，這其中有95人

（89.6％）轉至 CONTI-PV 的臨床試驗；另對照組 (HU) 有 111 位完成 HU 12

個月的療程，有76人（68.5％）轉至CONTI-PV 的臨床試驗。對照組的 HU 經

臨床醫師同意可轉為其他最佳治療方案（BAT，Best Available Treatment）

，但不允許兩組間進行交叉（cross-over）。有效性指標評估包括根據 ELN

(European Leukemia Net ）標準的完全血液學反應（CHR, Complete

Hematological Response ）的比率，同時也評估除 CHR 外再加上改善 PV

相關症狀 （包括:顯著脾臟腫大症狀的改善）。次要指標包括以突變等位基因

負擔( allelic burden ）評估分子緩解反應率，也就代表疾病的改善情形

（disease modification）。

(3) 本摘要中的結果（Results）顯示，共有 88 位（P1101）和 73 位（HU/BAT）

受試者的數據用在笫 24 個月的療效分析；另有關安全性分析部分其治療時間

的中位數為2.7年，第二年的藥物使用劑量的中位數與第一年相同，係每2周打

一次450 μg P1101 和每天使用1000 mg HU。在 HU/BAT 組中，仍然接受 HU

治療的受試者超過98％。第二年的病人停用率在 P1101 為 8.4％ ； HU/BAT

為 6.6％。 在24個月時，完全血液學反應的比率 P1101 為 70.5%，明顯優於

HU/BAT 的 49.3％（p = 0.0101)，最顯著是相對於 HU/BAT 組，P1101 組在兩

年治療期間的疾病緩解率是穩定持續上升。同時在複合端點指標（ composite

endpoint，含完全血液學反應的比率及疾病症狀的改善）P1101 的 49.5％ 也

較佳於 HU/BAT 的 36.6％（p = 0.1183）。P1101 最為顯著的優勢是對 JAK2

突變的等位基因負擔（allelic burden )之影響，經過24個月治療，P1101 組有

69.6％ 有部分分子反應（partial molecular response )，而 HU/BAT 僅有

28.6％（p = 0.0046）。

(4) 安全性部分，受試者因治療而引起的不良反應比率相近（P1101 為70.1％，

HU為77.2％）。貧血、血小板減少症和白血球減少症發生在HU中較多，而GGT

(丙麥胺酸轉移脢)的指數增加在一些 P1101 受試者中有觀察到。因干擾素治療

具有的不良反應（特別是包含甲狀腺功能障礙和憂鬱症）在 P1101 組低於 5% ，

在治療過程中產生的續發性惡性腫瘤只發生在 HU 組，包括 2人有急性白血病，

1人黑色素腫瘤和2人基底細胞癌，而在 P1101 組有3人發生惡性腫瘤（膠質母細

胞瘤，精原細胞瘤，腎上腺腫瘤），惟根據報告結果顯示與干擾素治療無關。

(5) 結論：

以上臨床數據確認

(a) P1101 已達到高度持久性的血液學反應及症狀的改善

(b) P1101 具有優異的安全性和耐受性

(c) P1101 對於疾病改善能力（disease modification) 係基於具有顯著降低

JAK2 突變的等位基因負擔之能力，緣此，P1101 將為 PV 病患提供一有

價值的、安全的而且是一個新的長期治療選項。

6.因應措施:

投資大眾可連結下列網址閱覽該結果摘要之全文。

ASH網頁 https://ash.confex.com/ash/2017/webprogram/Paper106570.html

7.其他應敘明事項:

新藥開發時程長、投入經費高且並未保證能一定成功，此等可能使投資面臨風險，

投資人應審慎判斷謹慎投資。