生華科新藥再獲孤兒藥資格 上市可獲7年市場獨賣保護期

生華科 (6492-TW) 今 (25) 日宣布，開發中新藥 Silmitasertib(CX-4945)用於新適應症神經母細胞瘤再獲得孤兒藥 (ODD) 認定資格。根據此項資格認定，生華科可獲得美國 FDA 給予更多行政協助及市場專賣保護期等優惠措施，未來 CX-4945 上市後，可享有 7 年的美國市場獨賣期的保障。 

生華科說明，CX-4945 用於新適應症神經母細胞瘤，日前獲得美國 FDA 授予罕見兒科疾病認定 (RPDD)，此次再獲得 ODD 認定資格。而 CX-4945 先前已陸續取得包括膽管癌、髓母細胞瘤及膽道癌多項適應症的 ODD 認定資格。 

生華科進一步指出，取得美國 FDA 授予孤兒藥資格的新藥，可獲得臨床試驗支出抵稅、減免處方藥使用者費用等優惠措施，並在最後獲准上市時，如果是第一個核准用於此適應症的藥物，可證明新藥的臨床療效比其他相同適應症已核准的療法更佳，將有機會取得 7 年市場專屬期。 

CX-4945 由生華科攜手美國賓州州立大學健康兒童醫院，以及 Beat Childhood Cancer Research Consortium，合併使用化療藥物治療復發 / 難治型兒童及青少年實體腫瘤之一 / 二期人體臨床實驗，目前已獲美國 FDA 核准執行順利推進當中。