罕病Danon治療致死！基因療法試驗遭FDA叫停 Rocket Pharma暴跌62%

藥物開發公司 Rocket Pharmaceuticals 周二 (27 日) 表示，由於一名患者因嚴重併發症而去世，其中期基因療法試驗上周五已遭美國食品藥品監督管理局（FDA）下令暫停。

Rocket Pharmaceuticals 正在測試其實驗性基因療法 RP-A501，旨在治療遺傳罕病「Danon 病」，該病會導致心肌損傷和逐漸的肌肉無力，最終死亡。

一位 Danon 病患者在 5 月初接受治療後，因毛細血管漏症候群出現困難，該症狀會導致血管滲漏液體和蛋白質，造成腫脹和低血壓。

該公司表示，正在調查死亡原因，特別關注近期新增的免疫抑制劑，該藥物是為了增強患者安全性而加入的。該免疫抑制劑已經給兩名患者使用，且兩人均出現毛細血管漏症候群。

執行長 Gaurav Shah 表示，Rocket 正「仔細評估與新藥物相關的機制是否可能以意想不到或矛盾的方式影響免疫反應」。

「術後一周左右患者出現了其他的併發症，實際上病人當時情況穩定，我們對治療持謹慎樂觀態度，毛細血管滲漏正在改善。但不幸的是，周末他患上了急性全身性感染，加速了他的死亡。」

這一事件支持了基因療法的嚴重安全事件是不可預測的觀點，這使得廣泛投資於這類療法變得具有挑戰性。Jefferies 分析師 Andrew Tsai 指出，這一情況使得投資者對基因療法的信心受到影響。

無獨有偶，學研究和藥物開發公司 Sarepta Therapeutics (SRPT-US) 今年 3 月公布了一名青少年在接受其肌肉萎縮症基因療法治療後的死亡事件。

Rocket Pharmaceuticals 未提供試驗完成的時間表，直到臨床暫停解除，並表示正與 FDA 及專家合作。FDA 尚未對路透社的置評請求作出回應。

Rocket Pharmaceuticals (RCKT-US) 周二股價下跌 62.84%，收每股 2.33 美元，今年迄今跌近 82%。