華安泡泡龍乳膏新藥申請美國臨床二期 可望搶攻24億美元商機

華安 (6657-TW) 公告，旗下自主開發的遺傳性表皮分解性水皰症 (EB，俗稱泡泡龍) 乳膏新藥 F703EB，向美國 FDA 提交臨床二期試驗申請，若未來作為泡泡龍患者加速傷口癒合的第一線藥物，可望搶攻全球 24 億美元的罕病藥物商機。 

華安表示，此次試驗為雙盲、多中心的臨床二期試驗，聚焦中重症 EB 患者，未來若獲美國 FDA 及台灣 TFDA 核准，預計招募 20 位受試者，用以評估 F703EB 的初步療效與安全性。 

華安進一步指出，臨床二期試驗預計與台灣多家醫院進行合作收案，正式展開臨床二期試驗後，有助加速收案進度，預計明年完成收案。 

華安指出，目前 EB 並無根本治療方法，而是症狀治療和傷口照護、預防感染和多科協作的全面護理。近年美國 FDA 雖核准 2 項基因療法用於治療 EB，但療程費用高昂且施行困難，一班家庭難以負擔、不易普及。 

而 F703EB 是華安透過 ENERGI 藥物研發平台開發出的外用乳膏新藥，屬於小分子創新療法，主要藉由提高細胞內 ATP 能量，加速細胞爬行以促進傷口癒合，適用所有類型的 EB 患者。 

此外，F703EB 已取得美國 FDA、歐盟 EMA 用於治療 EB 的孤兒藥資格認定 (ODD)，同時也獲得美國 FDA 授予罕見兒科疾病認定 (RPD)，未來完成臨床二期試驗後，有機會循孤兒藥法規優勢，爭取新藥及早上市，並享有市場獨占期。 

至於市場現況，根據研究機構 DelveInsight 報告，2023 年七大主要市場，包含美國、日本、英國、法國、德國、義大利及西班牙的 EB 市場規模約 13 億美元，估計全球 EB 患者至少有 50 萬人，市場規模超過 24 億美元。