生華科:本公司新藥Pidnarulex獲Pfizer輝瑞大藥廠及美國攝護腺癌基金會評選入選，有機會獲輝瑞全額試驗經費及藥物贊助，並免費提供其PARP抑制劑進行合併用於治療攝護腺癌人體臨床試驗。

第53款

1.事實發生日:109/02/03

2.公司名稱:生華生物科技股份有限公司

3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司

4.相互持股比例:不適用

5.發生緣由:

(1)本公司開發中新藥Pidnarulex (CX-5461)獲Pfizer輝瑞大藥廠及美國攝護腺癌基金

會(The Prostate Cancer Foundation) 評選，進入其全球挑戰獎項(PCF-Pfizer

Global Challenge Awards)之決選名單，預計將審閱具體臨床試驗計畫後，於2020

年5月底確定獲選之合作對象。輝瑞大藥廠將提供臨床經費及其已核准PARP抑制劑

Talazoparib，合併用於治療攝護腺癌人體臨床試驗。Pidnarulex (CX-5461)為新

一代DDR (DNA Damage Response) DNA損傷修復機制的小分子標靶藥物，於多項臨

床前研究及人體臨床試驗結果顯示，搭配具特定基因缺損腫瘤細胞，可達成合成致

死，加速腫瘤細胞死亡。目前已核准上市的四個PARP抑制劑為第一代DDR藥物，臨

床使用的最大挑戰是抗藥性。根據美林證券2016年的研究報告指出，PARP抑制劑的

市場商機高達200億美元。

(2)這項治療攝護腺癌的合併用藥人體臨床試驗，若生華科新藥Pidnarulex最終勝出獲

選，將由臨床試驗夥伴－澳洲彼得麥克林癌症中心（Peter MacCallum Cancer

Centre, PMCC）負責臨床試驗的執行和監督。臨床經費由輝瑞及美國攝護腺癌基金

會共同成立的全球挑戰獎項(PCF-Pfizer Global Challenge Awards)支付，本公司

將負責提供Pidnarulex藥品。

(3)本公司合作夥伴澳洲彼得麥克林癌症中心PMCC，2016年即以應用Pidnarulex進行攝

護腺癌的動物PDX模型試驗，首度驗證Pidnarulex可抑制攝護腺癌腫瘤細胞生長，

具治療潛力。研究成果於美國癌症研究協會(AACR)出版的癌症臨床研究期刊

（Clinical Cancer Research）發表，論文連結如下：

http://clincancerres.aacrjournals.org/content/22/22/5539。

(4)PMCC於2019年亦發表應用Pidnarulex合併阿斯特捷利康(AZ)大藥廠已上市之PARP

抑制劑Lynparza，進行卵巢癌的動物PDX模型試驗成果，顯示Pidnarulex單獨用藥

就能有效抑制對Lynparza產生抗藥性的腫瘤細胞。進一步併用兩者，結果

Pidnarulex顯著提升Lynparza療效，同時大幅延緩抗藥性發生時間，與本公司實驗

結果一致，Pidnarulex具成為PARP抑制劑救援藥物及合併使用的開發潛力。

(5)本公司開發中新藥Pidnarulex曾獲選2016年加拿大SU2C- CBCF抗乳癌夢幻團隊」

（Breast Cancer Dream Team）之開發新藥，且已於2019年完成乳癌一期劑量遞增階

段試驗確認Pidnarulex於特定生物標記之腫瘤具顯著療效。因此本公司目前規劃2020

年於美國啟動二期人體臨床試驗，同時將和FDA討論爭取取得腫瘤未定性認定

(Tissue-agnostic Designation) 之臨床設計，將可同步於具相同生物標記的多種腫

瘤群組進行治療，加速藥物開發。惟單一臨床試驗結果並不足以充分反映未來新藥開

發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投資。

6.因應措施:於公開資訊觀測站發布重大訊息。

7.其他應敘明事項:

(1)研發新藥名或代號：Pidnarulex (CX-5461)

(2)用途：治療攝護腺癌 (Prostate Cancer, PC)

(3)預計進行之所有研發階段：規劃一期臨床試驗

(4)目前進行中之研發階段

A.提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體臨床試驗(含期中分析)結果/發生其他影

響新藥研發之重大事件：若最終獲選，Pidnarulex與Talazoparib合併用於治療攝

護腺癌的人體臨床試驗，預計將於2020年第三季由本公司合作夥伴PMCC負責執行

與監督。

B.未通過目的事業主管機關許可者、各期人體臨床試驗(含期中分析) 結果未達統計

上顯著意義或發生其他影響新藥之研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應

措施：不適用

C.已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析) 結果達統計上顯

著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用

D.已投入之研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為避免影響授權金額，以保障

投資人權益，暫不揭露。

(5)將再進行之下一研發階段：將和PMCC進一步討論臨床試驗手冊及人體臨床試驗事宜

A.預計完成時間：將依相關法規及臨床進展揭露相關訊息。

B.預計應負擔之義務：不適用

(6)市場現況：

(a)攝護腺癌是男性生殖系統最常見的惡性腫瘤，在歐美地區更是高居男性癌症死亡的

第二大原因，加上在全球人口老化、罹癌風險增加的趨勢下，攝護腺癌的患病人口

逐年增加。在美國，每41位男性中就有1位被診斷罹患攝護腺癌。治療攝護腺癌的藥

品市場上看新台幣千億元之譜。

(b)現有治療攝護腺癌之主要藥物：目前主要的治療方案包括外科手術、放射線治療及

賀爾蒙治療。雖然有近七成患者可以透過手術切除治癒攝護腺癌，不過癌細胞一旦

轉移，經過一段時間治療，幾乎所有患者都會發展成去勢抵抗性攝護腺癌，通常存

活期中位數不到兩年。目前治療轉移性去勢抵抗性攝護腺癌的主要標靶藥物，是由

輝瑞藥廠和日本安斯泰來製藥公司共同開發的Xtandi 安可坦，2012年核准上市。

根據GlobalData的資料，Xtandi的全球銷售業績在2019年達到33.81億美元，預測

到2025年的全球銷售金額將突破50億美元。

(c)抗藥性幾乎是所有標靶藥物在臨床使用都會面臨的挑戰，如本公司新藥Pidnarulex

和輝瑞藥廠的Talazoparib合併使用能在人體有具體療效，將在目前以降低男性激

素的荷爾蒙療法之外，為攝護腺癌的治療帶來新的曙光，也有機會擴大輝瑞藥廠在

攝護腺癌用藥市場的版圖，同時加速Pidnarulex的開發成功上市與授權價值。

(7)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，

投資人應審慎判斷謹慎投資。