藥華藥:本公司已完成向美國FDA提出Ropeginterferon alfa-2（P1101）之生物藥品上市查驗登記申請（BLA），適應症為真性紅血球增生症（PV）

第53款

1.事實發生日:109/03/14

2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司

3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司

4.相互持股比例:不適用

5.發生緣由:

本公司於美國時間2020年03月13日完成向美國食品藥物管理局（FDA）提出

Ropeginterferon alfa-2b（P1101）之生物藥品上市查驗登記申請（BLA），

適應症為真性紅血球增生症（Polycythemia Vera，簡稱PV）。

6.因應措施:發布本重大訊息

7.其他應敘明事項:

一、研發新藥名稱或代號：Ropeginterferon alfa-2b（P1101）

二、用途：Ropeginterferon alfa-2b係新一代創新長效型干擾素藥物，用於

治療真性紅血球增生症患者。

三、預計進行之所有研發階段：美國FDA之生物藥品上市查驗登記

四、目前進行中之研發階段：

(一)提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)

結果／發生其他影響新藥研發之重大事件：

本公司完成向美國FDA提出Ropeginterferon alfa-2b使用於治療PV之

生物藥品上市查驗登記申請。

(二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果

未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所

面臨之風險及因應措施：不適用

(三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果

達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營

方向：

本公司完成向美國FDA提出Ropeginterferon alfa-2b使用於治療PV之

生物藥品上市查驗登記申請。Ropeginterferon alfa-2b未來如在美國

獲核准上市將對本公司營運有正面影響。

(四)已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人

權益，暫不公開揭露。

五、將再進行之下一研發階段：美國FDA之生物藥品上市查驗登記審核階段

(一)預計完成時間：

依照美國FDA之審核程序，FDA將於收到BLA後的60天內審核是否受理此

次申請，並規劃審核會議之時程。正式審核時間從FDA收到BLA後的第60天

起算，標準審核時程約10個月，優先審查（Priority review）時程約

6個月。Ropeginterferon alfa-2b使用於治療PV已於2012年獲得美國

孤兒藥認證資格，本公司此次向美國FDA送出BLA時也已同步申請優先

審查資格， FDA將於收到BLA後的60天內回覆是否同意此次申請進入

正式審查階段，並告知是否給予優先審查資格。如獲優先審查，審查

時間將由標準審核期10個月縮短為6個月。實際審查時間及核准藥證與

否以FDA之正式通知為準。

(二) 預計應負擔之義務：無。

六、市場現況：(請說明目前該新藥所適應病症之市場狀況、現有治療相同病症

之主要藥物等資訊)

真性紅血球增生症（PV）為骨髓增生性腫瘤（MPN）疾病的一種。美國

MPN Research Foundation於2010年進行的調查數據顯示，在美國約有15萬

PV患者。美國PV患者的現行治療方法包括放血、低劑量阿斯匹靈、仿單外

使用之愛治膠囊（Hydroxyurea）與干擾素，及二線用藥Jakafi

（Ruxolitinib）。目前美國在PV適應症上沒有被FDA正式核准的一線用藥。

七、其他應敘明事項：新藥開發時程長、投入經費高且並未保證能一定成功，

此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。