仁新旗下Belite攻孤兒藥商機 正式向美國FDA完成NDA滾動式送件

仁新 (6696-TW) 今 (15) 日代子公司 Belite 公告，Belite 在美東時間 6 月 12 日，已正式向美國 FDA 完成旗下創新藥物 LBS-008(Tinlarebant)的新藥查驗登記申請滾動式送件(NDA)，朝向藥物上市邁進一步，搶攻孤兒藥商機。 

仁新說明，Tinlarebant 為 1 款每日口服 1 次的研發中創新療法，用於治療因 ABCA4 基因突變所引起的罕見遺傳性視網膜－斯特格病變 (SGTD1)，該疾病會導致患者視力出現漸進性且不可逆的損傷，目前光是在美國，估計有高達 5.3 萬名患者，且目前臨床上尚無任何獲准的療法。 

仁新表示，SGTD1 患者面臨高度未被滿足的醫療需求，Belite 先前已取得美國 FDA 針對 STGD1 授予的突破性治療認定 (BTD)。受惠此項加速審查資格，Belite 在今年 4 月啟動 NDA 滾動式送件。 

仁新提到，隨著此次送件完成，FDA 將展開為期 60 天之審查期，若順利受理，美國 FDA 將會進一步依據「處方藥使用者付費法案」(PDUFA) 排定完成審查的目標日期。 

展望未來，Belite 將持續與美國 FDA 緊密合作，全力推動 Tinlarebant 的法規審查時程。同時，Belite 也同步推進商業化準備工作，以期未來取得藥證後，加速將新藥推向市場。