血友病

04-26美股雷達

美國食品藥物管理局 (FDA) 周五 (26 日) 批准了輝瑞公司 (PFE-US) 治療罕見遺傳性出血疾病的療法，使其成為該公司有史以來第一個在美國獲得批准的基因療法。該機構批准該藥物以 Beqvez 的名稱上市，適用於符合某些要求的中度至重度 B 型血友病成人患者。

01-03美股雷達

輝瑞 (PFE-US) 周三 (3 日) 表示，加拿大衛生監管機構批准其基因療法，用於治療一種名為 B 型血友病的罕見遺傳性出血性疾病。加拿大的批准早於美國食品藥物管理局 (FDA)；FDA 預計將於 2024 年第 2 季做出決定。美國監管機構一年多前批准了 CSL 的 Hemgenix，這是第一個治療 B 型血友病的一次性基因療法。