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罕病Danon治療致死！基因療法試驗遭FDA叫停 Rocket Pharma暴跌62%

藥物開發公司 Rocket Pharmaceuticals 周二 (27 日) 表示，由於一名患者因嚴重併發症而去世，其中期基因療法試驗上周五已遭美國食品藥品監督管理局（FDA）下令暫停。Rocket Pharmaceuticals 正在測試其實驗性基因療法 RP-A501，旨在治療遺傳罕病「Danon 病」，該病會導致心肌損傷和逐漸的肌肉無力，最終死亡。