藥華醫藥:媒體報導說明

第二條第51款

1.事實發生日:105/12/29

2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司

3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司

4.相互持股比例:不適用

5.傳播媒體名稱:財訊雙周刊(發行日2016年12月29日)

6.報導內容:

1.報導內容：P169頁-P1101和對照組口服HU的比較竟由當初的「優於」

(superior)對照組HU，變成「不劣於」(non-inferiority)HU。...一

直以來投資人大多認為，P1101要和Incyte年銷售額達數億美元的巨磅

藥物Jakafi比，怎麼對照組是HU這顆藥？

2.報導內容：P170頁-由公開說明書來看，進行持續性的臨床實驗(CONTI-PV)

是因為EMA不同意P1101上市，還是為了不要被限縮病患群，並不得而知。

7.發生緣由:媒體報導說明

8.因應措施:

1.新藥的臨床實驗設計，可以採取優越性、等效性、非劣性等不同設計，雖

有各自的考量與效益，但目的都在設法改善目前已在使用療法上的缺失、

或是提高療效、降低副作用等，讓醫生開藥或病患用藥多一種選擇。P1101

調整設計由「優於」改為「不劣於」，係由合作夥伴AOP的原臨床設計所致。

AOP根據P1101在第二期臨床12個月的療效率達40%的結果，反觀HU的療效率

原始訂為15%，此係依文獻及所有專家意見領袖，並得到EMA的同意而訂定的

，原設計係以40%對15%（這就是「優於」（superiority）的涵意）。但根

據來自歐洲多國家、48個醫學中心所收集到的臨床數據，經謹慎評估並與EMA

開會討論後所做的決定，所幸當初AOP設計PROUD-PV臨床計畫時，這些皆已列

入考量，所以病人數也已符合，而不用再增加。EMA是接受AOP的提案，但要

AOP特別表達出臨床上對病人的利益（clinical benefit），此一臨床設計的

調整亦經過每個國家的藥監主管機關同意。

另在P1101進行三期臨床實驗時，Jakafi尚未經FDA或EMA核准用於治療PV疾病，

因此不可能被選為對照組用藥，再者Jakafi為治療PV的二線用藥（係2015年12

月獲FDA核准為治療PV第二線用藥），所以P1101不可能也沒必要與Jakafi相比。

事實上，所有在臨床試驗中新藥的對照組都必須要經過FDA或EMA核准使用的藥

物，而在治療PV疾病領域，如果是要申請一線用藥的候選藥，其對照組都是HU，

包括羅氏目前臨床中的Pegasys（臨床代號：MPD-RC112）的新適應症（治療PV與

ET），所採用的對照藥也是HU。

2.關於「持續性臨床實驗」（CONTINUATION-PV）是早在三期臨床開始之初就有的

設計，主要是服藥中的病患不能因為三期臨床完成而中斷，這是任何進入晚期

試驗中候選新藥都必須經歷的過程，甚至在該新藥上市後還必須持續監控。由

於HU在治療效率上比預期的高，但在長期治療會有許多副作用，文獻亦多有報

導，因此有必要繼續做比較，所以AOP主動加入HU的對照組做持續性的實驗，

果然很快的發現P1101不僅在長期使用時副作用比HU要「優越」的低且療效率也

雙雙達到「優越」，這結果在ASH發表後，在MPN的醫界確實對P1101帶來極大的

正面佳評。

送件方式與時程，本公司的策略夥伴AOP公司已預訂於明年2月以PROUD-PV 12個

月的結果採一次送件向EMA申請藥證。因按EMA一般送件及審核的流程，EMA會繼

續在往後4個月的時間，接受更多的臨床數據 （合規定且不影響審查時程）。

事實上，PROUD-PV加CONTI-PV的整個24個月臨床會在2017年4月初完全結束，所

以AOP安排2017年2月送件，2017年5月完成所有數據的整理，因此AOP將在4個月

內送出完整24個月的臨床數據已在期限的2017年6月前，所有相關時程都在105年

12月12日的法說會中已詳細用圖表說明報告。

9.其他應敘明事項:

新藥開發時程長、投入經費高且並未保證能一定成功，此等可能使投資面臨風

險，投資人應審慎判斷謹慎投資。