罕病新藥價格4年內上漲一倍

《路透》分析發現，由於製藥公司利用科學進步開發更多治療罕見疾病的療法，去年美國新上市藥品的價格較 2021 年上漲了一倍多，而且這些罕見疾病的療法通常價格不菲。

根據對 45 種藥物的調查，2024 年新藥的年平均定價超過 37 萬美元。

根據 JAMA 發表基於相同標準的研究，2021 年截至 7 月中旬首次上市的 30 種藥物平均價格為 18 萬美元；2023 年的中位數價格為 30 萬美元，2022 年為 22.2 萬美元。

即使美國政府試圖控制處方藥成本，價格仍然持續上揚。藥品定價已成為川普總統操作的一個民粹主義問題，他呼籲製藥商將美國藥品價格與其他價格低得多的高收入國家保持一致。

南加州大學製藥和衛生經濟學教授帕杜拉表示，沒有跡象顯示這種趨勢會放緩，至少在降低新療法開發成本方面取得進展之前。

他說：「多年來，我們已經擁有相當不錯的技術和解決方案，可以治療許多常見的疾病，例如高膽固醇、高血壓以及更常見的癌症。」但對於罕見疾病來說，患者較少，「因此每個療程的價格將會上漲」。

根據 Iqvia 人類資料科學研究所的數據，針對影響不到 20 萬人的孤兒病藥物比例，將從 2019 年的 51% 上升至 2024 年的 72%。超過 40% 的孤兒藥上市是針對腫瘤學的。

其餘 28% 包括針對較大人群的藥物，例如必治妥施貴寶 (BMY-US) 銷售的精神分裂症藥物 Cobenfy，售價為每年 22500 美元。

產業貿易組織美國藥品研究與製造商協會表示，關注治療罕見疾病的藥物的標價「忽略了這些藥物對整體處方藥支出、醫療保健成本和患者價值的更大背景」。

2003 年完成的人類基因組破解為更好地了解罕見疾病的遺傳和生物學基礎鋪平了道路，推動了醫學科學的進步。

製藥商獲得了投資罕見疾病研究的激勵措施，包括更長的市場獨占期，部分原因是潛在銷售額可能有限。

波士頓顧問集團 (Boston Consulting Group) 預測，2024 年上市藥品的年銷售額將達到 600 億美元的峰值。由於缺乏年銷售額超過 100 億美元的超級重磅藥物，這個數字將大大低於過去的平均水平。

美國食品藥物管理局 (FDA) 去年批准了 57 種新藥，其中包括該機構生物部門的 7 種新型細胞和基因療法。2023 年 FDA 批准了 55 種藥物和 17 種新型生物製劑。